核心閱讀

　　目前，我國生産的藥品，多以仿製為主，自主創新猶如鳳毛麟角。

　　中國創新藥少，一是因為企業規模較小、研發經費有限；二是因為審批門檻較高、審批時間漫長。

　　全球天然藥物、藥用植物發展迅猛，前景廣闊，為中國藥物創新帶來機遇。

　　我國科學家屠呦呦從古籍中發現青蒿素，並獲得世界最高大獎，讓人們看到了中藥創新的希望。

　　最近，一種藥品獲得國家一類新藥批文：小分子靶向抗腫瘤藥——鹽酸埃克替尼。這是我國具有完全知識産權的創新藥物，業內人士為之振奮。

　　此前，國內廣大肺癌患者治療用的靶向抗腫瘤藥全部依賴進口。

　　“十一五”期間，國家重大科技專項“重大新藥創制”投入66億元，中國藥物創新被視為處於歷史最好時期。

　　可是，在日前舉行的全國食品藥品監管系統科學監管交流峰會上，許多專家遺憾地表示，具有自主知識産權的化學新藥，在我國仍是鳳毛麟角。

　　藥物創新有多難

　　目前，我國生産的藥品以仿製為主。

　　記者查閱資料發現，國家一類新藥僅20種左右。專家介紹，我國真正意義上的有完全自主知識産權的創新藥，不超過5種。

　　國家食品藥品監管局註冊司專員楊威説，國際上研發成功一個新藥，需要8—13億美元、10年左右時間。新藥研究高投入、高風險，僅有約1/5000的化合物最終成為藥物，藥物創新有點像“大海撈針”。

　　藥物研製出來之後，要經過多次試驗淘汰。動物試驗結果不能完全預測臨床結果，藥物二期臨床試驗失敗率約為40%，三期成功率為11%。以腫瘤藥研發為例，最後只有5%能夠進入市場。

　　中國科學院上海藥物研究所丁健院士認為，藥品研發是個世界難題，具體到我國，由於研發團隊經驗和能力不足、資金有限等難題，新藥研發睏難更大。

　　他説，我國制藥企業大約4000家，多數規模較小，研發經費有限。全球十大制藥企業佔全球醫藥銷售總額40%以上。美國三大制藥企業佔美國53%的醫藥市場和全球約20%的醫藥市場。而中國三大醫藥企業佔全國醫藥市場不足10%。

　　如今，跨國藥企興起了新一輪兼併潮。輝瑞680億美元收購惠氏，羅氏468億美元全資控股基因泰克，默沙東411億美元兼併先靈葆雅等。有人預測，到2017年現在的全球十大藥企將只剩7家。

　　專家認為，面對國際的兼併、收購風潮，國內企業應儘快組建藥企“超級航母”，降低成本，擴大規模，提高新藥研發效率。

　　審批時間有多長

　　新藥上市，關鍵的一道門檻是藥品註冊，但我國新藥臨床試驗申報審批時間過長一直備受詬病。

　　我國規定，新藥申報臨床試驗，審批時間是60天到90天。但實際上，多數企業要等1年才能拿到批文。

　　由於申報指南不清晰、不透明，新藥研發企業“摸不著頭腦”。有些規定到了答辯時才搞清楚，多半申報都要新增或重做一系列試驗。

　　此外，創新藥審評經驗不足、能力欠缺等，也使得我國創新藥物的研發面臨較多困難。

　　針對註冊領域的不足，楊威説：“我們需要提高各個環節的風險控制能力，包括研發環節、臨床試驗環節、審評環節等，各方面積極溝通、加強合作，在創新進程中互相促進，加大新藥臨床試驗申報制度改革。”

　　首先是充分認識創新藥和仿製藥技術審評的差異，將仿製藥審評和創新藥審評進行適度的區分；其次，研究推進補充申請事權下放工作，在保證質量的前提下，引入省級人力資源處理數量巨大的補充申請事項，為創新藥和高水平仿製藥審評騰出人力資源；此外，逐步完善創新藥研發的溝通交流機制。

　　溝通交流是藥品註冊申請人與藥品評價機構在藥物研發的特定階段就重大決策、關鍵技術等問題進行討論，在此基礎上形成繼續推進研究、中止研究、暫停研究等決策建議，對創新藥研究具有重要意義。

　　中藥潛力有多大

　　全國人大常委會副委員長桑國衛指出，“我們必須認識到，13億中國人的吃藥問題必須由中國制藥自己來解決。”

　　我國藥物創新體系正在逐步形成，通過産學研緊密結合，我國醫藥研發正經歷由仿製向創制轉變的重大歷史變革。對我國民族制藥工業自主研發、擁有自主知識産權的産品，要加大市場開發力度和上市後研發工作，努力將創新藥培養成我國品牌藥物。

　　楊威認為，西方不少國家的藥品創新經歷的是這樣一個路徑：先是底層創新，其次是企業創新，再次是政府創新。而我國正好相反，先是政府主導下研究機構的創新，其次是政府主導下的國有企業的創新，再次是小企業的創新，再往下是全民的創新。

　　“企業才是創新的主體，如果發展模式不轉變，不少創新的實踐可能都會成為時間和資源的無謂損耗，難以擺脫仿製藥的老路子。”他説。

　　最近，我國科學家屠呦呦從古籍中發現，青蒿素可用於治療瘧疾，並由此獲得美國拉斯克臨床醫學獎。這是迄今為止，中國生物醫學界獲得的世界級最高大獎。屠呦呦的獲獎，讓人們重新燃起中藥創新的希望。

　　丁健認為，國內藥企正站在新藥研發的十字路口，既有創新難度，也有發展機遇。天然藥物市場將是國內藥物研發的一個方向。

　　據了解，目前，全球天然藥物、藥用植物及其製品市場約為600億美元，其市場發展速度為每年10%—20%，明顯高於世界藥品市場的增長速度。

　　楊威也表示，我國在中藥研發領域有優勢。但是他提醒，對於中藥創新，沒有好的科學理論依據，企業應慎重開發。復方中藥製劑應先從臨床實踐中總結經方，驗證為安全有效後再進行研發。

　　衛生部部長陳竺説，“新藥研發與我國的醫療衛生事業密切相關。國家重大新藥創制專項要多支持對我國人民健康保障有重大意義的研發項目，尤其是專門針對我國人民的重大疾病防治的藥品研發。”