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新華網廣州12月17日電 國家重大科學研究計劃“非整合人誘導性多能幹細胞及相關技術用於β地中海貧血治療的研究”項目17日在廣州正式啟動。
未來5年內，我國來自基礎研究、臨床治療等領域的科學家將組成一個項目組，通過誘導性多能幹細胞研究，尋找治療單基因遺傳病地中海貧血的新方法。
地中海貧血是一種全球常見的慢性溶血性貧血病，因最早發現于地中海沿岸國家而得名。地中海貧血可分為α、β、δ等不同類型，而α和β是其中最主要的類型。在我國，地中海貧血主要分佈在四川、雲南、貴州、福建、廣東等長江流域以南的省區。
雖然地中海貧血危害很大，但目前的治療手段受到了很多制約：臨床上常用的定期輸血和去鐵治療費用高昂，而異基因造血幹細胞移植雖能根治重型β地中海貧血，但由於配型原因限制了實際應用的大規模開展。
科學家將目光“瞄準”了近年來興起的誘導多能幹細胞。據項目首席科學家、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院潘光錦博士介紹，誘導多能幹細胞（iPS）通過對成體細胞進行重新編程，從而使細胞成為多能幹細胞，重新獲得分化成多種細胞的能力。項目組將把病人皮膚細胞等體細胞誘導成多能幹細胞係，然後通過致病基因的原位修復，進一步分化成有功能的血液幹細胞，最終用於移植治療，從而根治地中海貧血病。
伴隨項目啟動，未來5年內，中科院廣州生物醫藥與健康研究院、中國科學院動物研究所、南方醫科大學南方醫院、海南醫學院、山東大學等單位的專家將分成4個課題組，分工合作，共同探尋治療單基因遺傳病地中海貧血的新方法。
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