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深圳特區報訊（深圳報業集團駐滬記者馬信芳）記者昨從上海交通大學獲悉，該校醫學基因組學國家重點實驗室／上海血液學研究所和中科院上海生命科學研究院健康科學研究所通力合作，利用冬淩草甲素靶向治療伴有ｔ(８２１)(ｑ２２ｑ２２)染色體易位的急性髓係白血病獲得了重要進展，這一研究成果已公佈在Ｓｃｉｅｎｃｅ子刊《科學—轉化醫學》雜誌上。
伴有ｔ(８２１)的ＡＭＬ是最常見的一種類型，佔所有ＡＭＬ病例的１２％－２０％。目前主要以蒽環類和阿糖胞苷化療藥物為基礎的聯合方案進行治療，但效果欠佳，患者中位生存期僅２年，５年生存率低於４０％，在我國治療效果更不理想。
冬淩草甲素是從唇形科香茶菜屬植物中分離出的一種貝殼杉烯二萜類天然有機化合物。研究人員發現，冬淩草甲素可以選擇性地殺傷ｔ(８２１)白血病細胞。機制研究表明冬淩草甲素上調細胞內活性氧水平，從而導致ｃａｓｐａｓｅ－３活化；並且可以與該類白血病特異的致癌蛋白ＡＭＬ１－ＥＴＯ結合，使産生截短的ＡＭＬ１－ＥＴＯ，後者扮演著腫瘤抑制因子的作用。此外，冬淩草甲素還可以抑制白血病起始細胞的活性，在與其他白血病治療藥物聯合使用後可顯著延長攜帶ｔ(８２１)的ＡＭＬ白血病小鼠的生存期。這些研究結果提示冬淩草甲素對於伴ｔ(８２１)的ＡＭＬ具有潛在的靶向治療作用，有可能成為中草藥現代化和轉化醫學研究的典範。
據介紹，目前研究人員正在積極向臨床應用轉化，開展“０”期臨床試驗，以期將冬淩草甲素儘快投入臨床應用，造福白血病患者。
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