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新華社華盛頓10月13日電(記者任海軍)美國研究人員13日報告説，他們通過剔除某種關鍵基因，明顯改善了患鐮狀細胞貧血病小鼠的症狀。這一研究為治療人類鐮狀細胞貧血病提供了新思路。
鐮狀細胞貧血病是一種較常見的遺傳性血液疾病，患者紅細胞中的血紅蛋白突變，由圓圈形變為鐮刀形，而且變得僵硬，進而阻塞毛細血管，阻礙血液流動。與此同時，紅細胞的存活期也縮短，從而導致貧血。
通常，嬰兒出生6個月左右體內就不再製造“胚胎版”血紅蛋白，轉而製造“成人版”血紅蛋白，“成人版”血紅蛋白髮生突變後會引發鐮狀細胞貧血病。此前研究表明，對患有該病的孩子，如果能將“胚胎版”血紅蛋白重新引入其體內，可以幫助減輕鐮狀細胞貧血病的損害。
哈佛大學醫學院等機構研究人員在實驗中發現，一種名為BCL11a的基因會間接地抑制“胚胎版”血紅蛋白的製造。他們利用基因工程技術，把患鐮狀細胞貧血病的成年實驗鼠體內的BCL11a基因剔除。結果發現，實驗鼠開始重新生産“胚胎版”血紅蛋白，其鐮狀細胞貧血病症狀也得到明顯改善。
相關研究成果將發表在最新一期美國《科學》雜誌上。資助這項研究的美國全國心、肺、血液研究所代理所長蘇珊 舒林表示，這一發現為未來治療鐮狀細胞貧血病提供了重要的新靶點。(完)
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