【專家説】江倩：科學管理提高慢粒患者生活質量

北京大學人民醫院血液科副主任江倩

央視網消息：“生病是不幸的，但得慢粒卻又是幸運的！”這是很多慢粒患者的心聲。9月22日是國際慢粒日，“慢粒”是慢性粒細胞白血病的簡稱。這是一種骨髓造血幹細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤疾病，佔成年白血病患者的15%，全球年發病率為1.6—2/10萬。它的發病是由患者體內第9號和22號染色體末端異位産生的融合基因所致，這也是國際慢粒日定在9月22日的原因。

慢粒在我國的發病趨勢相較西方國家更為年輕化，國內若干地區的流行病學調查顯示，慢粒中位發病年齡為45—50歲，而西方國家慢粒的中位發病年齡為67歲。北京大學人民醫院血液科副主任江倩強調，科學管理是提高慢粒患者生活質量的重要一環，她進一步呼籲正視慢粒患者，幫助他們重回社會。

慢粒這種疾病的名字為大眾熟知或是因為《我不是藥神》這部電影，影片中的白血病患者們就是得了這種疾病。慢粒是首個被證明與染色體異常有關的人類腫瘤，由於患者體內第9號和22號染色體發生了相互易位，導致該易位形成了一個新的基因——BCR-ABL融合基因。

在酪氨酸激酶抑製劑（TKI）出現之前，化療、干擾素治療和骨髓移植是慢粒的傳統治療方法，但治療效果並不理想。2001年，全球首個靶向藥物出現，使得慢粒患者的10年生存率從不到50%提高到了85%—90%。目前，TKI靶向治療已成為國際上多個指南推薦的慢粒一線治療方案。

“靶向治療歷經了20年，TKI的出現不僅引領了腫瘤治療進入靶向時代，也徹底改變了慢粒患者的病程和治療結局。慢粒正在從一個血液腫瘤性疾病轉化成類似于高血壓、糖尿病之類的慢性疾病。”江倩説。

雖已從“不治之症”轉變為可治可控的“慢病”，慢粒患者仍存在著未被滿足的治療需求和生存痛點，亟需打破耐藥困局。作為目前主要的治療藥物，多數患者接受TKI治療可以獲得理想的療效，部分患者甚至可以達到無治療緩解的目標，但此外還有部分患者會出現耐藥。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T3151突變是最常見的耐藥突變類型之一，有研究顯示該突變發生率有時甚至高達25%。由於突變發生率高，對一二代TKI均耐藥，且導致疾病進展快、預後差，因此儘早發現尤為重要。江倩提醒，如何規範地進行定期檢測也非常重要，當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現疾病進展時，需要儘快檢測激酶突變情況，有助於及時更改治療方案，減少治療時的風險。

針對T3151突變患者的未滿足需求，近年來國內開展了相應的臨床研究項目。江倩介紹説，在2020年美國血液學會年會（ASH）上，一項關於新一代TKI藥物治療既往TKI耐藥的慢性髓係白血病的Ⅱ期關鍵性研究進展公佈，其臨床研究結果證實了令人十分滿意的療效，且在當前有限的追蹤期中，顯示了較好的耐受性。

江倩表示，中國本土創新的第三代TKI藥物就是針對T3151突變而設計的，既往臨床研究也充分證實該藥對T3151突變患者不僅具有非常好的療效，且安全性可控。她期待這類原研創新藥能夠為更多耐藥慢粒患者，特別是多重耐藥的患者提供治療機會，延續生命。

“在TKI治療時代，治療目標已經不再是獲得生存，而是更高的生活質量。”江倩表示，慢粒慢性期患者的生存期已接近同齡正常人，越來越多的研究開始關注患者的生活質量。生活質量不僅僅指身體和精神狀況，更重要的是能否回歸社會。她進一步表示，儘管疾病情況已經控制得很好，許多年輕患者仍然會隱藏病情，擔心一旦公開可能會受到另外一種眼光看待，對他們將來升學、找工作都將造成很大的阻力。

“慢粒患者回歸社會的能力是非常強大的，他們對社會的貢獻也是非常大的。有很多優秀的慢粒病人，在本職工作上作了很好的貢獻，這些人應該被正確對待。”江倩呼籲，對於慢粒患者不僅要關注疾病管理，還有他們的生活和工作，同時也鼓勵慢粒患者積極發聲，讓更多人了解真實的慢粒人生。希望社會各界積極貢獻力量，攜起手來幫助慢粒患者重建生活信心，回歸社會的“大家庭”。（校對 婁郝）