 10月16日，國家食品藥品監督管理局給重組人P53腺病毒注射液頒發了新藥證書，這意味著，世界上第一個基因治療藥物，在中國領得了“出生證”。據專家介紹，重組人P53腺病毒注射液的作用主要有四個方面。一是能抑制腫瘤生長，二是對放射線化療有很明顯的協同作用，三是能夠促進人體免疫功能，四是能夠抑制腫瘤血管形成，防治腫瘤的復發和轉移。
北京腫瘤醫院，是重組人P53腺病毒注射液，進入二期臨床階段的試點醫院，張珊文教授在北京腫瘤醫院從事了二十多年的腫瘤臨床研究工作，他是重組人P53腺病毒注射液二期臨床試驗組組長。
重組人P53腺病毒注射液，由兩部分組成：P53基因和基因載體，對於這二者的關係，張教授有一個這樣的比喻。他説，基因載體就跟火箭一樣，P53是被這個載體帶到人的腫瘤細胞裏去，表達P53的蛋白，發揮了P53的作用。
目前，我國有北京同仁醫院、福建省腫瘤醫院、中國醫科院腫瘤醫院、北京腫瘤醫院四家醫院參與了重組人P53腺病毒注射液的二期臨床階段，從2001年10起到現在，已完成了107個病例試驗。
北京工業大學的錢教授，是重組人P53腺病毒注射液的使用者。回憶起過去，錢教授感慨萬千，他説，那時醫院已經給他下了病危通知書，他那時候的主要症狀是腹水比較多，上睡覺的時候只能半臥位而不能躺下，因為躺下就壓得上不來氣。經過結合P53治療以後，兩個星期很明顯好多了。
現在，重組人P53腺病毒注射液臨床試驗的病種有：頭頸部腫瘤、骯癌、腦瘤等。據介紹，P53製劑只是引起一些發燒，沒有其它毒副反映，就是它優越于化療的地方。
此次，重組人P53腺病毒注射液在我國的上市，標誌著，我國無論在基因制藥上，還是在臨床上，都走在了世界的前列。
根據有關數據表明，我國每年新發腫瘤病人250萬，需治療的600多萬，國家每年在治療腫瘤上投入1500億元，現在的手術、放療、化療，只能解決40%早、中期病人，是很有限的，P53這種基因治療的方法，無疑給腫瘤病人提供了一種新的可能，那麼，什麼才是基因治療？它未來的發展前景又如何呢？。
在美國留學8年，清華大學醫學院教授劉湘軍，從今年開始擔任國家人類基因組北方研究中心實驗室主任，對於基因治療，劉主任這樣解釋。他説，基因治療是從基因本身來入手，利用一個外援的基因來導入人體之內，利用人體本身對於基因的一種調控和複製，轉入製造蛋白質這種功能，來達到基因本身能夠起到的功能作用。
劉湘軍告訴記者，基因治療是目前醫學上最熱門的研究課題，自從1990年美國成功地為一位患重症聯合免疫缺陷綜合徵的小女孩子實施基因治療後，近10年來，世界各國已做了600個基因治療的臨床試驗。由於基因治療的複雜性，目前，世界各國的基因治療尚處在基礎研究和臨床試驗階段，為此，不少科學家提出了基因治療“需要回到實驗室”的觀點。
當然，基因治療目前還存在一些沒有完全克服的問題，包括以下的幾項：
第一，基因導進去之後，它能夠穩定起作用的時間不夠長。現在怎麼樣使基因能夠穩定表達，這是一個還沒有完全解決的問題。
第二，基因導進去以後對人體來説它是外援的東西，所以它會被認為是一個外援的侵入者癌，激發人體的免疫作用。如果免疫作用過於強烈的話，就可能像2002年8月份和2001年1月份，有兩個法國和美國的孩子一樣，因為免疫反映過強而導致了一些病症包括白血病類似的病症。特別是這個藥如果是第二次用的話，人體已經有免疫反映了，效果就大打折扣，這時候免疫反映是很大問題。
第三是載體問題，載體現在主要用比較多的病毒載體，因為病毒可以很輕易進入人體，所以病毒會發生作用對人體不利。
第四個問題是多基因病的問題，一個基因還是相對來説比較容易，而在基因治療中，一方面導入的基因可能不一定是真正出問題的基因，另一方面如果基因導入太多了，可能整個基因環境會發生變化。
儘管基因治療有著這樣，那樣的不盡人意，盡它還有很多的空白需要科學家們的進一步研究，但基因治療作為革命性治療手段，它的前景是令人鼓舞的。有關專家認為，基因治療是從人體內自身的本身本質的一些機能和它固有的一些功能入手，然後來找出怎麼樣能夠彌補一些缺失基因或者是修正一些錯誤基因，這樣是可以直接面對病因。專家説，目前的困難是應該暫時的，因為畢竟我們對人體內各種基因的了解還不夠完整，各種載體的使用和它的機構還不夠透徹，但是隨著科學家不斷努力，這些問題是可以逐步得到解決，所以基金治療最終這個方法本身應該是可以證明是有效的，而且是非常有前景的。
在記者採訪結束的時候，劉主任作了一個這樣的比喻，他説，如果説基因治療是一個黑洞的話，那麼，目前人類在基因治療方面所取得的成績，則是一點燭光，燭火雖小，但它是希望。
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