央視網消息（記者/杜安琪 謝博韜 張恪忞）：今年的政府工作報告提出，“實施健康優先發展戰略”，“健全醫療、醫保、醫藥協同發展和治理機制”。健康中國，一個都不能少。近年來，我國已發佈兩批罕見病目錄，收錄207種罕見病，為罕見病規範化診療與保障奠定了堅實基礎。目前，已有超100種罕見病藥品被納入國家醫保目錄，各地也積極探索“醫保+商保+慈善”等多元保障模式，逐步緩解罕見病患者的就醫負擔。然而，罕見病防治工作仍面臨不少挑戰。全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔長期關注罕見病患者用藥可及性問題。在今年兩會期間，央視網記者就“罕見病的用藥保障”問題對其進行了專訪。

血友病是一種遺傳性凝血功能障礙導致的出血性疾病，患病率在2.73/10萬—3.09/10萬之間。血友病患者可能在出生時即發病，且疾病可能伴隨一生，患者需終身用藥以預防出血或及時止血。如不能得到規範的治療，患者可能面臨較高的致殘風險，甚至危及生命。

無論是兒童還是成年血友病患者，預防治療都極為重要。預防治療是指為了預防出血而定期給予的規律性替代治療，它能有效降低出血頻率，減少關節損傷和殘疾的發生，從而顯著提高患者的生活質量。有研究顯示，相較於‘按需治療’，進行預防治療的成年血友病患者年出血次數減少62%，年關節出血次數減少58%，“靶關節”問題減少36%。然而，我國成年血友病患者中進行預防治療的僅佔30%，全球高收入國家的預防治療率則為60%，OECD（經濟合作與發展組織）國家重型血友病成人預防治療比例更是高達89%, 中國成人預防治療率明顯低於其他國家。

孫潔介紹，目前我國僅將兒童血友病患者（通常指18歲以下）的預防治療納入醫保報銷範圍，而成人患者（18歲及以上）只能報銷“按需治療”（出血時使用）的藥品費用。成人患者採用預防治療只能自費，這影響了患者治療的依從性，有些患者甚至因此中斷預防治療，進而顯著增加關節損傷、殘疾等嚴重並發癥的發生風險，對社會生産力造成潛在影響。

“推動血友病等罕見病從‘按需治療’轉向‘規律替代治療’，關鍵要強化‘三醫聯動’，提升全生命周期保障。”孫潔表示，建議取消醫保18歲年齡限制，推動成人預防治療納入醫保，構建全生命周期保障，提高藥物可及性與保障水平。同時她認為，血友病患者門診就醫應享受與住院相同的醫保報銷待遇，要完善大病保險與門診保障的支付銜接，建立“門診—家庭治療”一體化報銷通道，通過制度創新降低患者就醫成本，促進規範化治療模式落地。

編輯：張恪忞責任編輯：劉亮